我国首个使用乐城真实世界数据辅助评价的创新药附条件获批

图片来源中国食品药品网

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准一类创新药普拉替尼胶囊上市，其上市意味着海南药品临床真实世界数据应用试点取得新突破。该药为首批试点品种之一，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获得的真实世界研究数据为其在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。

普拉替尼胶囊此次获批适应症为用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗，其上市为患者提供了新的治疗选择。

据悉，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因。在晚期非小细胞肺癌患者中，RET基因融合突变约占总体患者的1~2%，常见于不吸烟的年轻人群。2020年，普拉替尼胶囊通过遴选，进入海南药品临床真实世界数据应用试点。此次普拉替尼胶囊获批，也标志着中国第一个选择性RET抑制剂的获批上市。

博鳌乐城作为海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设的重要先行区，致力实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。2020年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用，这一政策使得博鳌乐城成为国内可以使用全世界最新药品和器械的区域。

2020年9月初，普拉替尼胶囊获得美国FDA批准上市，该药全球获批不到一个月的时间便实现了在博鳌乐城落地应用，是在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局共同支持下，博鳌超级医院、成美医疗和基石药业等携手合作，为国内患者引进的“救命药”。 “这是一款抗肿瘤的新药，叫普拉替尼，诞生在2020年9月，它进入博鳌乐城的时间是9月下旬。”今年年初，海南省委书记沈晓明在接受杨澜访谈录节目采访时，骄傲地介绍说，在海南乐城，全世界最先进的药，几乎实现了全球同步上市，切实解决了中国老百姓用药难的问题。

2019年，国家药监局与海南省联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践。在国家药监局的悉心指导下，在海南省卫健委、省药监局等多部门的大力支持下，乐城先行区充分发挥先行先试的"试验田"作用，以制度创新为引领，搭建平台、汇聚资源、强化监管，全力以赴推进试点工作。普拉替尼于2020年10月进入博鳌乐城药品临床真实世界数据应用试点，该药物是首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批的药品。

文章来源基石药业